近日 ，一款“一针抵一套豪宅 ”的罕见病药物引发业内关注 。该药物是诺华最新获得美国FDA批准用于治疗两岁及以上已确诊携带运动神经元存活基因1（SMN1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的基因疗法Itvisma 。
随着越来越多高价基因疗法进入市场 ，这些单剂量、有望治愈疾病的治疗方式不断刷新着美国高价药物榜单。不过，高昂的价格 、市场推广的挑战 、医保报销等问题仍困扰基因药物的发展 。
据诺华披露 ，新疗法Itvisma的定价为259万美元（约合人民币1800万元） ，高于该公司早些年上市的一款同类产品Zolgensma 。Zolgensma上市初期定价212.5万美元（约合人民币1500万元），目前仅适用于2岁以下儿童。
不过 ，第一财经记者查询一份今年早些时候发布的公开报告发现 ，即便是这款价格高达259万美元的“天价药 ”，也才勉强跻身全球最贵药物排名前十 。
《Fierce Pharma》今年8月发布了一份特殊报告，聚焦2025年美国市场上最昂贵的药物 。在排名前十的药物中 ，大部分为价格高昂的基因疗法所占据。
2025年迄今 ，全球最贵药物排名位居榜首的是生物医药公司协和麒麟（Kyowa Kirin）的一款治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的基因疗法Lenmeldy，单剂定价425万美元。这款药物于2024年3月获美国FDA批准上市 ，定价打破了此前由CSL公司开发的血友病B基因疗法Hemgenix的纪录 。Hemgenix单剂价格为350万美元 ，曾“霸榜”全球最昂贵药物头衔长达16个月 。该药物于2023年11月获美国FDA批准。
在全球最贵药物排名中，单剂价格超过300万美元总共有四个药 ，除了Hemgenix之外 ，美国基因疗法公司Sarepta Therapeutics的一款治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys单剂售价320万美元，排名第三；蓝鸟生物的镰状细胞疗法Lyfgenia和另一款治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物Skysona ，价格分别为310万美元和300万美元 。
在这一榜单中 ，诺华的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma价格仅排名第九 。排名第八位的是蓝鸟生物的一款治疗输血依赖性β地中海贫血的基因疗法Zynteglo，价格为280万美元。排名第十位的是Vertex制药与CRISPR Therapeutics共同研发的一款治疗镰状细胞病、β地中海贫血的基因药物Casgevy ，价格为220万美元 。
有分析人士指出 ，当前全球基因治疗市场正处于从概念验证走向规模化商业化的拐点 。从这些“天价药 ”的销售来看，全球范围内“有价无市 ”都是一个现实问题。
在这一背景下，一些基因疗法公司也面临经营困境 ，需要“输血” 。最典型的案例是蓝鸟生物 ，虽然近年获得多项基因疗法批准，而且价格不菲 ，但商业化并不成功 。以该公司300万美元一针的基因疗法Lyfgenia为例 ，2024年第三季度销售额仅1000万美元。另一款价格类似的基因疗法Skysona在2023年整个完整上市年的销售额也仅为1240万美元 。2024年全年，蓝鸟生物的三款基因疗法Zynteglo 、Skysona和Lyfgenia共治疗37名患者 。今年6月 ，蓝鸟生物被私募股权公司Carlyle和SK Capital收购。
此前 ，辉瑞的血友病B基因疗法Beqvez也曾以超过300万美元的价格推向市场，但因医生和患者对血友病基因疗法兴趣有限等原因 ，辉瑞于2025年2月停止了Beqvez的全球商业化。
相比之下 ，诺华的Zolgensma商业化较为成功 。2024年该药物销售额12亿美元，与上年持平 ，2025年上半年销售额为6.24亿美元 。
Zolgensma于2023年在中国国内获得批准 ，不过据第一财经记者了解，该药物仅在特定医院进行注射。一位上海大型三甲医院神经内科知名专家对记者表示，这些药物定价过高 ，在中国的临床推广比较困难 ，患者难以负担得起 。
未来，如何在创新与可及性之间找到平衡 ，是制药公司 、监管机构和支付方需要共同面对的课题 。
一位正在进行基因药物研发的临床专家向第一财经记者指出：“罕见病药物的支付仍是个困局 ，需要整个研发界和产业界的投入。从支付端来看，未来将形成患者支付、医保支付加上商业保险 、慈善组织合力的格局 ，从研发端来讲 ，也要保证企业有一定的利润，才有能力持续投入研发和产业化 。 ”
相关数据显示 ，全球基因疗法市场规模在2024年达到90亿美元 ，预计2025年将增至115亿美元，预计到2033年将突破646亿美元 ，复合年增长率为27.6％ 。
从基因疗法的开发商角度来看 ，他们强调“一次用药 ”相比“慢性治疗”更具经济价值。诺华就表示，如果以10年时间跨度来看，Itvisma一次性疗法比现有需要长期用药的疗法成本低35%至46% 。
股票开户后怎么买入卖出:股票软件app排行榜-泡泡玛特一新店 开业2小时卖光闭店！黄牛不炒茅台炒Labubu 月入数万元
有买卖点的免费股票软件:网上开户股票帐户怎么消户-英伟达刚刚创造历史！黄仁勋再度出手减持！
初次开户怎么买股票:股市如何加杠杆-但斌：AI热潮刚刚开始 国内对标谷歌的公司可能只有两家
配资谈谈网论坛:股票网上怎么开户流程-51.7美元/盎司！现货白银再创历史新高 未来趋势如何？
股票软件app网站:股票的股权登记日要如何操作-工信部：有序引导智能算力基础设施适度超前、动态平衡
网上怎么进行股票开户:股票买卖软件app-11月19日龙虎榜复盘：“T王”1.05亿元净买入华胜天成
怎么从网上开户注册股票账户:手机股票软件哪个最好-DeepSeek-V3.2-Exp API价格官宣大幅下调
买卖股票怎么加杠杆:股票软件排行榜前十名app-三季报披露迎来收官日！677家上市公司净利润翻倍 这些公司增长超3000%
通弘网官网-正规合法股票配资平台 ,可靠股票配资公司提示：文章来自网络，不代表本站观点。
通弘网官网-正规合法股票配资平台 ,可靠股票配资公司㉖我们建立了完善的客户资金管理制度，确保用户资金的安全和合规。
记者｜赵阳戈年初，证监会就修改《证券发行与承销管理办法》部分条款向社会公开征求意见，市场也将注意力投向了...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
3月24日，易方达国证自由现金流ETF公开发售。该产品跟踪国证自由现金流指数，这个指数是什么？有哪些优势？投资价值如何？...
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
文/吴治邦3月24日早盘，在2024年年底压哨实施完毕重整计划的*ST花王股价继续跌停。自2025年1月...
2025年3月24日下午三点A股收盘后，港股科技板块持续走强至四点十分收盘。消息面上，一方面美元相对于人民币连续3个交易...
记者闫桂花 王珍中国社会科学院学部委员、中国社会科学院原副院长高培勇周日在“中国发展高层论坛2025年...
记者辛圆给补贴、建平台，为了吸引更多高层次人才，各地纷纷放出“大招”。据央广网周一发布消息，湖...
3月24日，AI眼镜概念股开盘拉升，瀛通通讯直线涨停，明月镜片涨超10%，比依股份、博士眼镜、恒玄科技、国光电器等跟涨。...
3月24日，海洋王照明科技股份有限公司（以下简称“海洋王”，002724.SZ）早盘一字跌停，此后股价拉涨，尾盘封涨停板...
近日，开源证券大连分公司遭大连证监局处罚，暂停其办理需要合格投资者认定相关业务六个月。该惩处力度在近年来券商分支机构中并...
3月24日，业内权威专家表示，MLF（中期借贷便利）不再有统一的中标利率，标志着MLF利率的政策属性完全退出。3月24日...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
据央视新闻报道，在3月23日举行的中国发展高层论坛2025年年会上，中央财经委员会办公室分管日常工作的副主任、中央农村工...
3月12日，汇丰发布对于中国投资市场的最新观点。汇丰环球私人银行及财富管理中国首席投资总监匡正表示，DeepSe...
